La FDA ha pubblicato una nuova bozza di linee guida per il programma di approvazione accelerata dei farmaci. Il documento prevede un processo più snello per rendere più rapida l’immissione in commercio di nuovi farmaci che rispondano a esigenze mediche insoddisfatte per patologie gravi.
La guida delinea i requisiti per i due tipi di endpoint necessari per ottenere l’approvazione accelerata. Si tratta di endpoint “surrogati” o clinici.
La bozza FDA intende per endpoint surrogato accettabile quello “considerato ragionevolmente in grado di prevedere un beneficio clinico”, mentre l’endpoint clinico deve essere un elemento “misurabile prima della morbilità o mortalità irreversibile (IMM) e ragionevolmente in grado di prevedere un effetto sull’IMM o un altro beneficio clinico”.
Gli endpoint surrogati sono rappresentati da “un biomarcatore, una misurazione di laboratorio, un’immagine radiografica, o un’altra misura che si ritiene possa predire un beneficio clinico, ma che non rappresenta di per sé una verifica effettiva di tale beneficio clinico”.
Il documento FDA definisce anche gli “endpoint clinici intermedi accettabili” da prendere in considerazione nelle domande di approvazione accelerata. Un endpoint di questo tipo richiese “una misura di un effetto terapeutico che può essere valutato prima di un effetto sull’IMM e che può supportare l’approvazione accelerata quando è considerato ragionevolmente valido per prevedere l’effetto del farmaco sull’IMM o altri benefici clinici”.
L’esempio proposto è quello di uno studio che dimostri un beneficio a breve termine nel trattamento di una malattia cronica, ma che richieda una durata maggiore dell’effetto per essere clinicamente significativo. La FDA, in presenza di questi elementi, valuterà se è “ragionevolmente probabile” che il beneficio a breve termine sia indicativo o meno.
I farmaci autorizzati attraverso il programma di approvazione accelerata devono essere ulteriormente testati attraverso uno studio di conferma post approvazione, per poter ottenere l’approvazione completa. Lo studio post approvazione deve verificare e descrivere il beneficio clinico del farmaco.
Le nuove linee guida consigliano che “gli sponsor impieghino risorse sufficienti per condurre rapidamente la o le sperimentazioni volte a verificare il beneficio clinico, in modo da poter stabilire se il farmaco sia in grado di fornire il beneficio clinico atteso il prima possibile”.
Il documento afferma infine la necessità di una consultazione tempestiva tra ente regolatorio e sponsor, giacché i gruppi di revisione potrebbero richiedere ulteriori dati preclinici o clinici agli sperimentatori.
